புதிய மரபணு சிகிச்சை ஜெல் The new gene therapy gel approved for butterfly disease என்பது அரிதான மற்றும் வலிமிகுந்த பட்டாம்பூச்சி நோய்க்கு 1வது அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையாகும்?

அரிதான மற்றும் வலிமிகுந்த தோல் கொப்புள நிலையான (The new gene therapy gel approved for butterfly disease) பட்டாம்பூச்சி நோயின் மிகவும் கடுமையான வடிவங்களுக்கான முதல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையாக புதிய மரபணு சிகிச்சை ஜெல் உள்ளது, என்று அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) அறிவித்தது.

டிஸ்ட்ரோபிக் எபிடெர்மோலிசிஸ் புல்லோசா (DEB) என்பது ஒரு மரபணு நிலையாகும். இது தோல் கொப்புளங்கள் மற்றும் நாள்பட்ட வலிமிகுந்த காயங்களுக்கு ஆளாகிறது. காயங்கள் உயிருக்கு ஆபத்தான நோய்த்தொற்றுகள், மூட்டு குறைபாடுகள் மற்றும் ஸ்குவாமஸ் செல் கார்சினோமா எனப்படும் தோல் புற்றுநோயின் அபாயத்தை உயர்த்துகின்றன.

ஒரு மரபணு மாற்றம் காரணமாக, நோயாளிகள் தங்கள் தோலில் ஒரு குறிப்பிட்ட வகை கொலாஜனை உருவாக்க முடியாது. இந்த கொலாஜன் பொதுவாக தோலின் வெவ்வேறு அடுக்குகளை ஒன்றோடொன்று நங்கூரமிட்டு, அவை ஒன்றோடொன்று தேய்த்து கொப்புளங்களில் வெடிப்பதைத் தடுக்கும்.

புதிதாக அங்கீகரிக்கப்பட்ட மரபணு சிகிச்சை, Vyjuvek (பொது பெயர் beremagene geperpavec), குறைபாடுள்ள கொலாஜன் மரபணுவின் வேலை செய்யும் நகல்களை நேரடியாக நோயாளிகளின் செல்களுக்கு வழங்குவதன் மூலம் செயல்படுகிறது. சிகிச்சையானது குளிர் புண் வைரஸ், ஹெர்பெஸ் சிம்ப்ளக்ஸ் வைரஸ் 1 இன் பதிப்பைக் கொண்ட ஒரு ஜெல் ஆகும்.

இது மனித உயிரணுக்களில் பிரதிபலிக்க முடியாது. மேலும் கொலாஜன் மரபணுவின் இரண்டு நகல்களைக் கொண்டுள்ளது. ஜெல்லின் செயல்திறன் இரண்டு மருத்துவ பரிசோதனைகளில் சோதிக்கப்பட்டது. இதில் சுமார் 40 பெரியவர்கள் மற்றும் குழந்தைகள் DEB இன் ஆதிக்கம் செலுத்தும் அல்லது பின்னடைவு வடிவத்தைக் கொண்டுள்ளனர். இதில் பிந்தையது முந்தையதை விட மிகவும் கடுமையான அறிகுறிகளை ஏற்படுத்துகிறது.

இரண்டு சோதனைகளிலும், மருந்துப்போலி ஜெல்லுடன் ஒப்பிடும்போது, நோயாளிகளின் காயங்கள் மூடப்படும் விகிதத்தை ஜெல் கணிசமாக மேம்படுத்தியது. COL7A1 இன் வேலைப் பிரதிகள் தோல் செல்களில் சிறிது நேரம் தொங்கிக் கொண்டிருந்ததால், தோல் மீண்டும் கொப்புளங்கள் ஏற்படுவதைத் தடுக்கவும் சிகிச்சை உதவியது.

FDA இன் படி, மிகவும் பொதுவான பக்க விளைவுகளில் அரிப்பு, குளிர், சிவத்தல், சொறி, இருமல் மற்றும் மூக்கு ஒழுகுதல் ஆகியவை அடங்கும். மரபணு சிகிச்சை ஜெல் இப்போது குறைந்தது 6 மாத வயதுடைய DEB நோயாளிகளுக்குப் பயன்படுத்த அனுமதிக்கப்பட்டுள்ளது.

மேலும் இந்த சிகிச்சையை ஒரு மருத்துவ மனையிலோ அல்லது நோயாளிகளின் வீட்டிலோ ஒரு சுகாதார நிபுணரால் பயன்படுத்தலாம் என்று ஸ்பான்சரான Krystal Biotech தெரிவித்துள்ளது. இதுவரை மருத்துவர்கள் மற்றும் செவிலியர்களுக்கு டிஸ்ட்ரோபிக் இபி நோயாளியின் தோலில் கொப்புளங்கள் மற்றும் காயங்கள் ஏற்படுவதைத் தடுக்க எந்த வழியும் இல்லை.

மேலும் நாங்கள் செய்யக்கூடியது அவர்களுக்கு கட்டுகளைக் கொடுப்பது மற்றும் புதிய கொப்புளங்கள் உருவாவதை நிராதரவாகப் பார்ப்பதுதான்” என்று விசாரணைத் தலைவர் டாக்டர் எம். பீட்டர் மரின்கோவிச், ஸ்டான்போர்ட் ஹெல்த் கேரில் உள்ள கொப்புள நோய் கிளினிக்கின் இயக்குநரும், ஸ்டான்போர்ட் யுனிவர்சிட்டி ஸ்கூல் ஆஃப் மெடிசின் தோல் மருத்துவத்தின் இணை பேராசிரியரும் கிரிஸ்டல் பயோடெக் அறிக்கையில் தெரிவித்துள்ளார்.

(மருந்து) பாதுகாப்பானது மற்றும் காயங்களுக்கு நேரடியாகப் பயன்படுத்த எளிதானது. இதற்கு அதிக துணை தொழில்நுட்பம் அல்லது சிறப்பு நிபுணத்துவம் தேவையில்லை, சிறப்பு மையங்களிலிருந்து வெகு தொலைவில் வசிக்கும் நோயாளிகளுக்கும் கூட VYJUVEK ஐ மிகவும் அணுகக்கூடியதாக ஆக்குகிறது,” என்று அவர் கூறினார்.

தோல் ஒட்டுதல்கள் மற்றும் பொறிக்கப்பட்ட ஸ்டெம் செல்களை உள்ளடக்கிய பரிசோதனை EB சிகிச்சைகள் உள்ளன. அவை சருமத்திற்கு மேற்பூச்சு ஜெல்லைப் பயன்படுத்துவதை விட மிகவும் அதிகமாக ஈடுபட்டுள்ளன என்று மரின்கோவிச் கூறினார்.